코스닥 상장 절차에 돌입한 유전자 치료제 개발 기업 알지노믹스(대표 이성욱)는 3일 서울 여의도에서 기자간담회를 열고 RNA 치환효소 플랫폼 기술과 향후 사업 전략을 공개했다. 2017년 설립된 알지노믹스는 RNA 편집·교정 기술을 기반으로 항암과 희귀 난치성 질환 치료제를 개발하고 있는 기업으로, 30년 넘게 RNA 연구에 전념해 온 이 대표가 기술 개발을 주도하고 있다.

이 대표는 이날 "알지노믹스의 RNA 치환효소 기술은 손상된 RNA를 절단·제거하고 정상 RNA로 교체하는 방식으로, 기존 유전자 치료제와 달리 멀티 교정이 가능하다"며 "환자마다 돌연변이 패턴이 달라도 하나의 치료제로 대응할 수 있다는 점이 기술의 가장 큰 차별성"이라고 설명했다.

회사는 지난 5월 미국 일라이 릴리와 약 1조9천억원 규모의 독자적인 RNA 편집 기술을 활용한 치료제 개발을 위한 글로벌 라이선스 계약을 체결했다. 계약 내용은 유전성 난청 치료제 개발을 위한 협력으로, 릴리가 복수의 타겟을 제공하면 알지노믹스가 후보물질까지 개발하고, 이후 전임상·임상·생산·상용화는 릴리가 담당하는 구조다.

이 대표는 "릴리는 1년여 동안 자체 연구시스템으로 기술 검증을 거쳐 계약을 체결했으며, 정교한 유전자 발현 조절, 다양한 돌연변이 대응 가능성, 높은 정확성과 안전성을 평가 요인으로 꼽았다"고 말했다.

핵심 파이프라인 'RZ-001'은 간암과 교모세포종을 적응증으로 현재 임상이 진행 중이다. 두 적응증 모두 미국 FDA의 희귀의약품(ODD)·패스트트랙 지정을 받았다. 교모세포종에 대해서는 동정적 치료목적 프로그램(EAP) 승인을 획득해 환자에 투여 중이다. 간암의 경우 면역항암제 병용 임상 시험을 진행 중이며, 로슈, 셀트리온과 임상 협력을 맺고 임상시험을 위한 면역항암제를 무상공급 받고 있다.

알츠하이머를 타깃하는 'RZ-003'는 AAV 벡터를 활용해 알츠하이머 위험인자인 APOE4 mRNA를 보호 효과가 있는 APOE2로 교체하는 기전으로 하는 근본적 치료제 개발을 목표로 한다. 현재 전임상 단계이며 글로벌 기업과 기술 검증 중이다.

망막색소변성증을 타깃하는 'RZ-004'는 동물 모델에서 망막 하부 단회 투여로 6개월 후 시력과 망막 구조가 회복되는 결과를 확인했으며 현재 호주에서 1/2a 임상 승인을 받고 임상 준비 중이다. 등 미충족 수요가 높은 질환들을 타깃으로 다양한 파이프라인을 보유하고 있다.

알지노믹스는 지난해 과학기술정보통신부와 한국과학기술기획평가원에서 '국가전략기술 제1호 기업' 및 '국가전략기술 보유·관리기업'으로 지정됐다. 이를 토대로 신설된 초격차 기술특례제도 상장 트랙에 도전 중이며, 상장 시 과기부가 관리하는 국가전략기술 보유기업 중 초격차 특례 상장 1호 기업이 된다.

알지노믹스는 이번 코스닥 상장을 통해 확보한 자금을 △RNA 교정 플랫폼 고도화 △핵심 파이프라인 글로벌 임상 및 상업화를 가속화할 예정이다. 알지노믹스의 기술 플랫폼은 다양한 질환으로 확장성이 높은 만큼, 원천 특허와 보유 기술을 기반으로 라이센싱 및 공동개발의 형태로 글로벌 제약사와 협력을 확대해나갈 계획이다.

이 대표는 "회사는 이미 20개 이상의 타겟 질환에 대한 유전자 뱅크를 확보했으며, 희귀질환을 넘어 시장 규모가 큰 질환으로 확장할 계획"이라며 "단기적으로는 기술 이전과 라이센싱에 집중하되, 장기적으로는 자체 개발을 통한 글로벌 유전자 치료제 선도기업으로 성장하는 것을 목표로 한다"고 밝혔다.

한편 알지노믹스는 이번 상장을 통해 206만주를 공모한다. 희망 공모가 범위는 1만7000~2만2500원이며, 이에 따른 공모예정금액은 350억~464억원이다. 기관 투자자 대상 수요예측은 11월 27일부터 12월 3일까지 진행되며, 일반 청약은 12월 9일~10일 진행될 예정이다. 상장주관사는 삼성증권과 NH투자증권이다.