알지노믹스(대표이사 이성욱)가 교모세포종 환자 대상 1/2a상 임상시험 중간결과를 국제학술대회에서 공개했다고 8일 밝혔다.

회사는 지난 5일부터 7일까지 싱가포르에서 열린 '유럽종양학회 아시아 연례학술대회(ESMO ASIA 2025)'에 참석해 RNA 치환효소 기술이 적용된 항암 유전자치료제의 임상 결과를 발표했다.

항암 유전자치료제 'RZ-001'은 암세포에서 특이적으로 발현되는 텔로머라아제(hTERT) mRNA를 표적 및 절단하고 치료용 RNA로 치환해 암세포의 사멸을 유도하는 차세대 유전자치료제다. 현재 식품의약품안전처 및 미국 식품의약국(FDA) 임상시험계획 승인을 받아 교모세포종과 간세포암을 대상으로 1/2a상 임상시험이 진행되고 있으며 이번에 발표된 중간결과는 안전성과 내약성 평가가 주요 목적이다.

회사는 현재 총 5개 용량 단계 중 3번째 용량 단계까지 투약을 완료하고 4번째 용량 단계 투약이 진행 중이며, 현재까지 양호한 안전성 결과가 확인됐다고 밝혔다.

홍성우 부사장은 "이번 임상시험은 안전성 확인 후 별도의 승인 과정 없이 유효성 탐색 단계로 진입하는 연속형 디자인으로 설계됐다"며 "내년에 더 많은 환자를 대상으로 유효성을 입증해 나갈 예정"이라고 말했다.

한편 RZ-001은 교모세포종 및 간세포암 적응증에 대해 미국 FDA로부터 희귀의약품 및 패스트트랙 지정을 받았으며, 간세포암 임상 프로그램의 경우 글로벌 제약사 로슈 및 셀트리온과 임상협력 계약을 체결한 바 있다.