클라리베이트 '2026 블록버스터 신약' 전망
유방암 신약·가속심사 트랙 맞물려 주목
글로벌 항암 신약 개발 전략에서 '여성 건강'이 독립적인 연구 축으로 재정의되고 있다. 그동안 항암 R&D의 하위 영역으로 취급돼 왔던 여성 특이·고위험 질환이 신약 파이프라인 중심 무대로 이동하면서 치료 전략과 규제 환경에도 변화가 나타나고 있다는 분석이다.
글로벌 정보분석기관 클라리베이트는 최근 발간한 '2026 블록버스터 신약' 보고서를 통해 여성 건강을 '특정 여성 질환뿐 아니라 여성에게 더 높은 유병률을 보이는 영역 전반을 포괄하는 연구 분야'로 정의하며 항암 신약 개발 패러다임이 구조적 전환기에 진입했다고 평가했다.
그동안 여성 대상 임상연구와 연구자금 배분이 충분히 이뤄지지 않으면서 치료 성과와 질환 이해도에서 격차가 벌어져 왔지만, 최근 들어 글로벌 주요 제약사와 규제 당국이 여성 특이 질환과 고위험 암종을 독립적인 연구·개발 영역으로 재분류하면서 투자 및 임상 전략이 빠르게 재편되고 있다는 설명이다.
여성 건강, 유방암약 앞세워 '독립 연구 축'으로
클라리베이트가 여성 건강 연구 패러다임 전환의 대표 사례로 제시한 신약은 유방암 치료제 후보물질 '게다톨리십(Gedatolisib)'이다.
미국 셀큐이티(Celcuity)가 개발 중인 게다톨리십은 범-PI3K/포유류 라파마이신 표적(mTOR) 억제제로 호르몬 수용체(HR) 양성/인간 상피 성장인자 수용체 2(HER2) 음성 전이성 유방암이 적응증이다. 현재 28일 치료 주기 중 3주간 주 1회 정맥 투여 방식으로 임상이 진행 중이다.
보고서는 2025년 기준 G7 국가에서 HR+/HER2- 전이성 유방암 신규 환자가 1차 치료군 약 9만4000명, 2차 이상 치료군 약 11만9000명에 이를 것으로 추산했다. 해당 시장이 단일 암종 중에서도 가장 큰 여성 특이 항암 시장 중 하나라는 분석이다.
게다톨리십은 규제 측면에서도 여성 항암 신약 가운데 가장 빠른 트랙을 밟고 있다. 2022년 초 미국 FDA로부터 패스트트랙 지정을 받은데 이어 같은 해 '혁신신약'으로도 선정됐다. 2025년 9월에는 실시간 항암 심사 제도인 RTOR(Real-Time Oncology Review) 프로그램 하에서 롤링 NDA(신약허가신청) 심사가 개시됐고 같은 해 11월 제출이 완료됐다.
보고서는 "게다톨리십은 임상 환자를 대상으로 매우 긍정적인 탑라인 결과가 확인됐다"며 이후 글로벌 시장 확장을 통해 본격적인 블록버스터 반열에 진입할 가능성이 높다고 평가했다.
여성 건강 축 확장의 또 다른 사례로는 '렐라코릴란트(Relacorilant)'가 제시됐다. 해당 후보물질은 백금 내성 난소암 및 쿠싱증후군 치료제로 개발되고 있으며 환자군의 다수를 여성이 차지하는 대표적인 내분비 희귀질환 영역이다.
보고서는 "렐라코릴란트는 백금 내성 난소암 환자 집단에서 높은 임상적 요구를 충족시키고 의미 있는 시장 점유율을 확보할 수 있는 유리한 위치에 있다"고 평가했다. 아울러 고코르티솔증 치료 옵션에 있어서도 기존 치료제에 비해 우수하고 차별화된 안전성 프로파일을 갖췄다고 판단하며 향후 경쟁에서 우위를 점할 수 있다고 예상했다.
규제 환경 변화로 신약 데뷔 속도까지 ↑
여성 건강 중심 항암 신약의 부상은 규제 전략 변화와도 맞물려 있다. 보고서는 2026년을 전후해 다수의 항암·희귀질환 신약이 RTOR, 패스트트랙, 혁신신약 지정 등을 통해 기존보다 1~2년 빠른 출시 일정을 확보하고 있다고 분석했다.
게다톨리십이 대표적인 사례다. 패스트트랙과 혁신신약, RTOR을 동시에 적용받으며 미국 심사와 유럽 출시를 거의 동시에 추진하는 구조가 만들어졌다.
방광암 치료제 '인렉스조(INLEXZO TAR-200)'도 가속 심사 트랙의 대표 사례로 제시됐다. 인렉스조는 J&J가 개발한 항대사제로 세포독성 치료제를 방광 내로 직접 지속적으로 국소 방출하도록 설계된 최초 승인 방광 내 약물 전달 시스템이다.
인렉스조의 경우 2023년 12월 FDA 혁신신약 지정 이후 지난해 1월 RTOR 프로그램 하 NDA 제출, 7월 우선심사 지정, 9월 승인이라는 초고속 심사 일정을 밟았다. 보고서에 따르면 미국 출시는 2025년, 유럽과 일본 출시는 2026년으로 예정돼 있다.
보고서는 이러한 배경으로 글로벌 규제 환경의 구조적 변화를 꼽으며 "최근 미국 및 유럽 규제 당국이 중증 질환과 미충족 의료수요 영역을 중심으로 심사 절차를 대폭 간소화 및 병렬화하고 있다"고 설명했다. 이 같은 규제 전략 변화가 여성 건강 신약에도 동일하게 적용되면서 과거 대비 임상 종료부터 시장 진입까지 소요 기간이 크게 단축되고 있다고 분석했다.