일본 다케다약품공업은 소아 궤양성대장염 치료제 엔티비오(ENTYVIO, 성분명 베돌리주맙)의 소아 중등증~중증 궤양성대장염 치료 제3상 임상시험(KEPLER) 톱라인 결과에서 주요 평가변수를 충족했다고 20일 밝혔다.

회사에 따르면 KEPLER 임상은 기존 치료(스테로이드, 면역조절제) 또는 항TNF 항체 치료에 불충분한 반응을 보인 2~17세 소아 환자 120명을 대상으로 진행됐다. 환자들은 14주간의 공개 라벨 도입기 동안 베드리즈맙 정맥주사를 투여받았으며 이 중 임상 반응을 달성한 93명을 대상으로 40주간 이중맹검 유지기를 진행했다.

연구 결과 1차 유효성평가변수인 '54주 임상적 관해 달성률'은 47.3%로 나타났으며 부차 평가변수인 14주 임상적 관해 달성률에서는 34.7%, 14주와 54주 모두에서 임상적 지속 관해를 달성한 환자 비율은 29%호 나타났다.

안전성 측면에서는 성인에서 기존 알려진 프로필과 일치했으며 새로운 안전성 관련 사례는 보고되지 않았다. 주요 이상반응은 상기도 감염  30%, 궤양성대장염 악화 17.5%, 발열 12.5% 등이라고 다케다제약은 밝혔다.

KEPLER 임상시험 책임자인 라마링감 아루무감 미네소타주 MNGI Digestive Health 소아소화기과 박사는 "기존 치료나 항TNF 항체에 반응이 부족한 소아 환자라는 치료가 가장 어려운 환자군에서 베돌리주맙이 임상적으로 의미 있는 개선을 보였다"며 "1년 후 약 절반의 환자가 관해를 달성했으며 안전성도 성인 프로필과 일치했다"고 평가했다.

아루무감 박사는 "이 결과는 베돌리주맙이 2세 이상 소아 궤양성대장염 치료의 중요한 치료 선택지가 될 수 있음을 시사한다"고 전했다.

아우니 파라잘라 다케다약품 최고의료책임자는 "궤양성대장염 소아 환자를 돌보는 가족과 임상의들은 오랫동안 제한된 치료 선택지로 어려움을 겪어왔다'며 'KEPLER 시험 결과는 베돌리주맙이 중등증~중증 활동성 궤양성대장염 소아 환자에게 새로운 치료 선택지가 될 수 있음음을 보여준다"고 말했다.

한편 다케다는 이번 결과를 바탕으로 2~17세 소아 환자의 중등증~중증 활동성 궤양성대장염 적응증을 바탕으로 미국, 유럽연합, 기타 국가에서 허가 신청을 추진할 계획이다. 임상시험 결과는 제21회 유럽크론병·궤양성대장염기구(ECCO) 학술대회에서 발표된다.