올해년 5월7일, SN바이오사이언스의 혁신적인 항암 물질인 SNB-101이 미국FDA로부터 패스트 트랙 지정(FTD)을 받았다. 필자는 시장에서 이 성과에 대해 인지도가 높지 않아 매우 놀랐다. 

FTD는 FDA 가 지향하는 신속 프로그램의 첫 관문이다. 일반적으로 FDA의 신속 프로그램의 순서는 비록 그 단계를 다 밟지는 않아도 ①패스트트랙 지정(fast track degination)→ ②혁신 신약 지정(breakthrough designation)→ ③우선심사 대상 지정(priority review)→ ④가속 승인 (accelerated approval) 으로 이어진다. 

SNB-101 의 FTD 지정은 지난 20년간 승인된 신약이 5 개 이내인 소세포 폐암(SCLC) 치료에 있어 획기적인 발전을 예고하는 중요한 이정표로 평가받아야 한다. 우리 나라에서 개발된 항암 물질 중 우리나라 회사가 개발하면서 우리나라 회사이름으로 FTD 를 지정받은 경우는 없으므로 매우 상징적이고 독보적인 사례라고 판단된다. 

FDA 의 희귀약품 지정이 지난 10년간 매년 300~470 개가 지정된 것에 비해 FTD 의 지정은 매년 30~90 개에 불과한 것을 볼 때 그 지정이 매우 어렵다는 것을 알 수 있다.

FTD는 심각한 질환을 치료하고 충족되지 않은 의료 필요를 해결할 잠재력이 있는 약물에 대해 FDA가 부여하는 중요한 지위이다. FTD를 받은 약물은 개발 및 검토 과정에서 FDA와의 빈번한 상호작용이 가능하며, 신속 승인 및 우선 검토와 같은 혜택을 받을 수 있다. 

FDA는 이 제도를 통해 신약이 더 빨리 시장에 출시되어 환자에게 제공되도록 전폭적으로 도움을 주어 승인에 이르기까지 빠른 개발이 진행되도록 장려하는 의도로 프로그램을 운영하고 있다. 아래의 표는 과거 FTD 를 받은 물질들이 그 후 승인까지 이어진 사례의 일부를 정리한 것이다. 

40여년 전부터 EP(에토포사이드와 백금제제) 병용 요법이 사용되어 오고 있지만 1996년 GSK의 하이캠틴이 2차 약으로 승인받은 후 2019년 키트루다와 테센트릭이 2차약으로 승인받을 때까지 20여년의 암흑기가 있었다. 그 후 2019년 임핀지가 1차약, 2020년 젭젤카가 2차 약으로 승인받았으며 올해 임델트라(Imdelltra)가 2차약으로 승인되었지만, 여전히 환자들에게 더 많은 치료제가 필요하다.

FDA의 FTD 지정은 비임상 결과에서 유효성의 입증과 조기 임상에서 항 종양 효과가 확인되면 가능하다. ESMO 2023 에서 발표된 SNB-101의 1상 임상시험 결과에 의하면 3명의 소세포 폐암 환자가 등록되어 3명 모두 질병이 조절되고 1명에서 부분반응을 보였다. FDA는 SNB-101의 비임상 및 임상시험 결과로 소세포 폐암에서 FTD 지정을 하였으며 이는 그 자체로도 큰 성과이지만, SN-101이 앞으로 받을 수 있는 추가적인 지정을 생각해본다면 그 중요성은 더욱 커진다.

ㆍ혁신의약품 지정 (브레이크스루 지정, BTD)에 대한 기대 = FTD를 받은 SNB-101은 이후 BTD를 받을 가능성이 매우 높다. BTD는 기존 치료법에 비해 상당한 개선을 보여줄 잠재력이 있는 약물에 대해 부여되며, 이를 통해 개발 과정에서 FDA와 더욱 긴밀한 협력을 통해 우선 심사가 가능해진다.

ㆍ가속승인으로 연결 = 가속승인 제도는 심각한 상태의 치료에서 충족되지 않은 의료 필요를 해결할 수 있는 약물에 대해 임상적 혜택이 잠재적으로 있는 경우, 가속 승인을 통해 더 빨리 시장에 나올 수 있도록 한다. SNB-101의 후속 개발을 통해 임상 데이터가 중분히 축적된다면 가속 승인을 받을 가능성이 높아졌다. 

SN-101은 미충족 의학적 요구가 매우 높은 소세포폐암에서 이를 충족시킬 잠재력을 가지고 있으며, FTD를 통해 신속한 개발과 승인을 받을 수 있는 길을 열었다. SNB-101이 앞으로 신속한 개발을 통해 BTD와 Accelerated Approval까지 진행되어 궁극적으로 환자들에게 더 나은 치료 옵션을 제공할 수 있는 길을 열어줄 것을 기대한다.