희귀질환 치료제인 '포텔리오주(성분 모가물리주맙)'와 '리브텐시티정(성분 마리바비르)'이 급여 적정성이 있는 것으로 심의되면서 급여 등재를 위해 일보 전진했다.

건강보험심사평가원은 7일 2023년 제13차 약제급여평가위원회를 열고 급여결정 신청 약제의 요양급여 적정성을 심의했다. 악평위 결과에 따르면 한국쿄와기린의 포텔리지오주와 한국다케다제약의 리브텐시티정은 급여적정성이 있는 것으로 평가됐다.

포텔리지오주는 CCR4(C-C chemokine receptor 4)를 표적하는 새로운 기전의 균상식육종 및 시자리증후군 치료제다. 지난 2017년 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신 치료제(Breakthrough Therapy)로 지정됐다. 의료 가격 규제기관인 스코틀랜드 의약 컨소시엄(SMC)에서는 계열 내 최초 제제(First-in-class)로 평가된 바 있다.

현재 국내에서 균상식육종과 시자리증후군에 현재 사용가능한 약제로 '애드세트리주(성분 브렌툭시맙)'가 있지만, 일부 적응증으로 허가와 급여를 받았다. 해당 적응증에 포함되지 않는 환자들은 마땅한 대체 약제가 없는 상황이기 때문에 포텔리지오주가 급여등재되면 미충족 수요(Unmet Needs)를 해소할 수 있을 것으로 전망된다.

리브텐시티정은 거대세포바이러스(CytomegalovirusㆍCMV)에서 복제와 증식에 관여하는 'UL97 단백질 인산화 효소' 활성을 낮춰 바이러스 증식을 억제하는 경구용 항바이러스제다. 거대세포바이러스는 감염 후 무증상 잠복상태로 있지만, 장기이식 등으로 면역력이 저하되면 재활성화돼 심각한 질환을 유발하는 바이러스다.

기존 항바이러스제인 '간시클로버', '발간시클로버', '포스카네트', '시도포비어' 중 1개 이상에 내성이 있거나 반응하지 않는 이식 후 거대세포바이러스 감염 성인 환자에게 사용할 수 있다. 

포텔리지오주와 리브텐시티정은 약평위를 통과해 국민건강보험공단과의 협상으로 넘어간다. 반면 한국비엠에스제약의 판상건선 치료제인 '소틱투정(성분 듀크라바시티닙)'은 평가금액 이하를 수용할 경우 급여 적정성이 있는 것으로 정해졌다. 평가금액 이하를 수용할지 여부는 회사 측 결정에 달렸다.