오가노이드사이언스(대표 유종만, 오상훈)는 자가 성체줄기세포 유래 장 오가노이드 치료제 ATORM-C의 대장 궤양을 동반한 크론병 환자 대상 1상 임상시험계획(IND)이 식품의약품안전처(MFDS)에서 승인됐다고 16일 밝혔다.

크론병은 만성 염증성 장질환으로 장 점막에 반복적인 염증과 궤양이 발생하는 난치성 질환으로 장내 궤양을 동반하는 경우가 많다. 이러한 궤양이 만성적으로 지속되면 장 협착, 천공 등 심각한 합병증으로 진행될 수 있다.

회사에 따르면 ATORM-C는 환자의 장 조직에서 추출한 조직유래 줄기세포를 3차원 오가노이드 배양 기술로 제조한 '장 오가노이드'가 주성분이다. 이 치료제는 손상된 장 점막 조직의 재생을 유도해 기존 치료제에 반응하지 않고 남아있는 난치성 궤양을 치료함으로써 장내 염증을 줄이고 질환이 악화되는 것을 예방하는 하는 것이 특징이다.

회사 측은 ATORM-C는 손상된 장 점막 부위에 직접 이식돼 실제 장 상피세포로 분화함으로써 손상된 조직의 재생을 유도한다는 점에서 기존 줄기세포치료제와 차별화된다고 설명했다.

회사는 이번 임상으로 ATORM-C 투여 후 내약성과 안전성을 평가해 최대내약용량(MTD) 및 제2상 권장용량(RP2D)을 결정하고 탐색적 유효성을 확인할 계획이다. 서울아산병원에서 진행되는 이번 임상은 총 9명에서 18명의 환자가 참여하며 약물 투여 후 24주까지 추적 관찰하며 안전성 및 유효성을 확인한다.

유종만 대표는 "이번 IND 승인은 오가노이드 기반 재생치료제가 국내에서 처음으로 임상에 진입했다는 점에서 의미가 크다"며 "오가노이드를 활용한 새로운 재생치료 접근법을 통해 기존 치료에 충분히 반응하지 않는 난치성 질환 치료에 새로운 가능성을 제시할 수 있을 것으로 기대한다"고 말했다.