GC녹십자가 국산 39호 신약 '배리트락스주' 개발 공로로 제27회 대한민국신약개발상 대상을 수상했다.  

대한민국신약개발상은 한국신약개발연구조합이 주최하고 과학기술정보통신부·보건복지부·산업통상부가 후원하는 상으로, 국내 바이오헬스 산업 발전에 기여한 우수 신약과 기술 성과를 발굴 및 격려하기 위해 1999년 제정됐다. 

이번 신약개발부문 대상에는 탄저 백신 '배리트락스주'를 개발한 GC녹십자가 선정됐며, 기술수출부문 기술수출상에는 △난치성 뇌전증 ASO 치료제 'SVG105'를 개발한 소바젠 △변형 타우 선택적 표적 알츠하이머병 치료제 'ADEL-Y01'을 개발한 아델 △유전성 난청 질환 치료제 '트랜스-스플라이싱 라이보자임'을 개발한 알지노믹스가 각각 선정됐다. 시상식은 오는 27일 열린다. 

GC녹십자(대표 허은철)와 질병관리청이 공동 개발한 세계 첫 유전자 재조합 탄저백신 배리트락스주가 대상을 수상했다. 

배리트락스주는 작년 4월 국산 39호 신약이자 세 번째 국산 신약 백신으로 품목허가를 받았다. 비병원성 탄저균을 직접 사용하는 기존 방식과 달리, 탄저 독소의 핵심 성분인 방어 항원(Protective Antigen) 단백질만을 유전자 재조합 방식으로 생산·정제해 안전성을 크게 높인 것이 특징이다. 실제 임상시험에서 우수한 안전성과 강력한 면역원성이 확인됐다.

회사측은 전 세계적으로 탄저백신 공급 기업이 제한적인 가운데 배리트락스주가 전략 백신 국산화의 상징적인 성과라고 설명했다. 아울러 안전성을 차별화 요소로, 향후 글로벌 시장 진출을 위한 경쟁력을 갖췄다고 분석했다.

또한 오는 시상식에서 이재우 GC녹십자 개발본부장과 강지은 배리트락스주 PM(Project Manager)은 배리트락스주 개발에 기여한 공로를 인정받아 각각 과학기술정보통신부장관 표창과 한국보건산업진흥원장 표창을 수상할 예정이다.

이재우 개발본부장은 "GC녹십자와 질병청이 장기간 협력해 완성한 배리트락스가 대한민국신약개발상 대상을 수상하게 돼 뜻 깊다"며 "확보한 기술력과 안전성 데이터를 바탕으로 글로벌 시장 수출 가능성도 모색해 나갈 계획"이라고 말했다.

이번 시상에서 알지노믹스는 기술수출상에 선정됐다. 선정 기반이 된 알지노믹스의 'RNA 치환효소(Trans-splicing ribozyme)'는 질병의 원인이 되는 유전자를 RNA 수준에서 편집·교정하여 치료 목적에 적합하게 발전시킨 기술로, 기존 치료제가 없거나 효과가 제한적인 희귀질환과 난치성 질환을 해결할 수 있는 혁신기술이다.

하나의 치료제를 다양한 돌연변이에 적용 가능한 확장성, DNA 변형을 일으키지 않는 안전성, 적응증에 맞게 설계한 전달 효율성 등 기술적 차별성을 보유하고 있다. 

회사는 작년 5월 글로벌 제약사 일라이 릴리(Eli Lilly and Company)와 13억3400만 달러(약 1조9000억원) 규모의 유전성 난청 치료제 개발을 위한 글로벌 라이선스 계약을 체결한 바 있다. 이를 통해 독자적인 RNA 치환효소 기술의 경쟁력과 상업화 가능성을 입증했으며, 글로벌 제약사들이 차세대 성장 동력으로 꼽는 RNA 치료제 시장에서 성장 기반을 확보했다.

알지노믹스는 RNA 치환효소 기반 신약 후보물질의 개발 가속화와 해외 사업개발을 지속적으로 추진해 나갈 것이라는 입장이다.

알지노믹스 이성욱 대표는 "RNA 치환효소 플랫폼의 기술수출은 새로운 치료 모달리티로서 RNA 교정 치료제의 가능성을 국내외에 알리는 좋은 계기가 됐다"며 "이번 수상을 바탕으로 RNA 치환효소 기술이 난치성 질환의 차세대 치료제로 자리잡도록 힘쓰고, 난치병으로 고통받는 환자들에게 희망을 드리기 위해 온 임직원이 더욱 노력하겠다"고 말했다.

아델은 알츠하이머병 치료제 후보물질 'ADEL-Y01'의 기술적 가치와 글로벌 제약사 사노피(Sanofi)와의 대규모 기술이전 성과를 인정받아 기술수출상을 수상했다. 

ADEL-Y01은 타우 단백질 중 '라이신-280(Lysine-280)' 위치가 아세틸화된 변형 타우(acK280)만을 선택적으로 표적하는 인간화 단일클론 항체다. 알츠하이머병 환자의 뇌에서 타우가 아세틸화되면 미세소관에서 분리되어 신경세포 내 독성 응집체를 형성하게 된다.

ADEL-Y01은 이 변형된 타우(acK280)에 결합해 △신경세포 내 타우 응집을 억제하고 △세포 밖으로 분비된 병리 타우가 주변 신경세포로 전파(Propagation)되는 것을 차단하는 기전을 가진다. 특히 정상적인 기능을 하는 타우 단백질에는 영향을 주지 않도록 설계돼 타우 기능 저해로 인한 잠재적 부작용 위험을 낮춘 것이 특징이다.

회사는 이를 바탕으로 작년 12월 사노피와 전 세계 독점 개발 및 상업화 권리를 이전하는 라이선스 계약을 체결했다. 총 계약 규모는 최대 10억4000만 달러(한화 약 1조 5300억원)이며, 이 중 반환 의무가 없는 선급금(Upfront)은 8000만 달러(약 1180억 원)이었다. 

아델 윤승용 대표는 "이번 수상은 아델이 끈질기게 추구해 온 '병리 특이적 정밀 표적'이라는 연구 방향성이 옳았음을 확인받은 것"이라며 "글로벌 파트너사인 사노피와의 긴밀한 협력을 통해 ADEL-Y01을 전 세계 알츠하이머병 환자들에게 하루빨리 공급할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 소감을 밝혔다.

또한 "이번 성과에 안주하지 않고, 확보된 재원을 바탕으로 후속 파이프라인 개발을 추진하여 난치성 뇌 질환 극복을 선도하는 글로벌 바이오 기업으로 도약하겠다"고 덧붙였다.

이번 기술수출상에 선정된 소바젠의 'SVG105'는 국소피질이형성증 기반의 소아 난치성 뇌전증을 타깃으로 하는 ASO(안티센스 올리고뉴클레오타이드) 치료제다. 증상 억제에 치중했던 기존 항경련제나 수술적 치료의 한계를 넘어, 질환의 근본 원인 유전자를 정밀하게 조절하는 계열 내 최초 신약(First-in-Class)으로 개발되고 있다.

ASO 치료제는 질환 유발 단백질의 설계도인 mRNA를 직접 공략해 병인 단백질 생성을 차단하는 기술이다. 특정 유전자만을 정밀하게 조절함으로써 효능은 극대화하고 부작용은 최소화할 수 있는 핵심 기술로 꼽힌다. 

소바젠은 SVG105 전임상 진입 전 단계에서 글로벌 제약사 안젤리니 파마(Angelini Pharma)와 공동연구 및 글로벌 기술이전 계약을 체결했다. 한국, 중국, 대만을 제외한 전 세계 시장에 대한 개발 및 상업화에 대한 권리를 안젤리니 파마에 이전하는 계약으로, 총 계약 규모는 약 5억 5000만 달러(한화 약 7700억원)이다. 

회사 관계자는 "SVG105의 기술수출 성과는 국내 순수 기술로 발굴한 난치성 뇌질환 신약 후보가 글로벌 시장에서 상업적·기술적 가치를 인정받았다는 점에서 의미가 크다"며 "이를 통해 소아 난치성 뇌전증 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제시하는 한편, 체성 돌연변이 기반 정밀의학 및 RNA 치료제 분야에서 글로벌 수준의 연구개발 역량을 지속적으로 강화해 나가겠다"고 밝혔다.