희귀·중증질환 치료제에 대한 사후 성과평가가 확대하고 실제근거(RWE) 생성 가이드라인 활용이 본격 추진될 전망이다. 

건강보험심사평가원은 12일 보건복지부에 제출한 업무보고에서 국정과제에서 국민 의료비 부담 완화, 의료AI·제약·바이오헬스 강국 실현 등을 제시했다.

복지부는 지난 12월 대통령 업무보고의 연장선에서 그간의 업무성과를 공유하고, 기관별 당면 과제와 개선 계획 등을 면밀히 점검하기 위해 산하기관 업무보고를 마련했다.

심평원은 지난해 고가 중증질환 치료제 사용 증가에 따라 재정건전성과 환자 접근성 동시 확보를 위해 약제성과평가 체계를 구축하고 확대 운영했다. 11개 약제의 성과평가를 위한 시스템 개발 및 레지스트리 구축하고 성과 평가 적용해 207명의 환자 접근성이 강화됐고 약 700억원 부담이 경감됐다는 설명이다.

그러나 약제성과평가 제도의 객관적 기준 수립을 위한 규정 정비가 필요하다고 심평원은 진단했다.

이에 심평원은 등재 이후 실제 임상 자료를 바탕으로 약제 효과를 평가해 근거 불확실성을 해소하고, 환자 안전과 건강보험 재정 건전성을 함께 확보한다는 방침이다. 이를 위해 성과평가 대상 약제에 대한 레지스트리를 구축하고, 자료 품질 관리 체계를 마련한다.

또 허가–평가–협상을 동시에 진행하는 시범사업 대상 약제를 중심으로, 임상적 성과를 종합적으로 사후 평가하는 방안을 2026년부터 도입할 계획이다. 실제 진료현장에서 축적되는 데이터 활용을 위해 실제임상근거(RWE) 생성 가이드라인도 마련해, 상반기 의견 수렴을 거쳐 하반기부터 제도에 반영한다.

심평원은 희귀·중증질환 치료제의 건강보험 신속 등재도 추진한다. 현재 운영 중인 허가–평가–협상 병행 시범사업을 통해 급여 평가 기간을 단축하고 있으며, 2차 시범사업 대상 약제에 대한 급여 적정성 평가를 지속 진행한다. 아울러 시범사업 효과를 분석해 절차 간소화와 제도화를 검토할 예정이다.

해당 사안은 국민건강보험공단의 중점과제에도 포함됐다. 공단은 필수의약품 접근성 강화를 위해 △희귀질환 치료제 접근성 강화를 위한 신속 등재 지원, △약가 유연계약제 도입 및 필수의약품 수급안정 정책 지원을 중점 과제로 보고했다.

신규 지정된 희귀질환에 대해 건강보험 일부부담금 산정특례 경감적용(본인부담률 10%)으로 중증환자의 경제적·심리적 부담을 완화한다는 방침이다. 

이와 함께 심평원은 의료AI·제약·바이오헬스 강국 실현에 맞춰 업무도 추진한다. 심평원은 혁신형 제약기업이 개발한 신약 가운데 일정 요건을 충족한 의약품에 대해서는 약가 우대를 적용하고, 신약의 혁신성이 인정될 경우 경제성평가 기준을 유연하게 적용하는 제도를 운영하고 있다. 

올해 국내 개발 신약과 경제성평가 대상 신약을 중심으로 해당 규정 적용 여부를 검토해 평가를 진행할 계획이다.