미국 머크(MSD)는 1일 1회 복용하는 경구용 PCSK9 억제제 '엔리시타이드 데카노에이트(enlicitide decanoate)'가 고지혈증 성인 환자를 대상으로 진행된 임상 3상에서 1차 및 주요 2차 평가변수를 모두 충족했다고 지난 2일(미국 현지시각) 발표했다.

이번 'CORALreef Lipids(NCT05952856)' 임상은 스타틴 치료를 받고 있거나 스타틴 불내성이 있는 고지혈증 환자를 대상으로 했다. 연구에서는 24주차 LDL-C 변화율과 52주차 LDL-C 변화 및 24주차 non-HDL-C, ApoB, Lp(a) 변화를 확인했다.

연구 결과에 따르면 엔리시타이드는 24주차에 위약 대비 LDL-C를 통계적으로 유의하게 낮췄다. 또한 주요 2차 지표인 non-HDL-C, ApoB, Lp(a)에서도 유의한 개선 효과를 확인했다. 안전성 측면에서도 이상반응(AE) 및 중대한 이상반응(SAE) 발생률은 치료군과 위약군 간 차이가 없었으며, 이상반응으로 인한 중도 중단율도 두 군간 유사했다.

엔리시타이드는 거대고리 펩타이드 기반으로 개발된 신약 후보물질로, PCSK9과 LDL 수용체의 결합을 억제해 세포 표면의 LDL 수용체 수를 늘리고, 혈중 LDL 콜레스테롤 제거를 촉진한다. 기존 주사제 형태의 PCSK9 억제제와 동일한 생물학적 기전을 가지면서도 경구 제형으로 개발된 최초의 약물이라고 회사 측은 설명했다.

딘 리(Dean Y. Li) 머크 연구소장은 "이번 임상으로 엔리시타이드의 통계적으로 유의한 LDL-C 감소 효과를 입증했다"며 "승인된다면 환자들에게 치료 목표 달성을 위한 새로운 선택지가 될 것"이라고 말했다.

한편 머크는 이번 결과를 전 세계 규제 당국에 제출하고, 학술대회에서 상세 데이터를 발표할 예정이다.