이동기 올릭스 대표는 RNA 간섭(RNAi) 기술의 가능성을 가장 먼저 내다본 인물 중 하나다. 그는 RNAi 기술이 ‘미래의 약물’로 자리 잡기 훨씬 전부터, 치료제 개발의 가장 높은 장벽으로 꼽히던 구조적 한계를 정면으로 돌파하기 위해 나섰다. 창업 초기부터 '비대칭(asymmetric) siRNA' 플랫폼을 앞세워 글로벌 기술 경쟁의 한복판에 뛰어든 배경도 그 때문이다. 그는 최근 <히트뉴스>와 인터뷰에서 "글로벌 경쟁사보다 훨씬 적은 비용으로, 효율적이고 실질적인 기술 경쟁력을 확보해 글로벌 탑티어 수준으로 올라섰다"고 강조했다.

올릭스는 현재 RNA 간섭 기반으로 다양한 질병 치료제를 개발 중이다. 회사의 핵심 기술은 두 가지, 바로 'GalNAc' 플랫폼과 'cp-asiRNA' 플랫폼이다. 특히 GalNAc 플랫폼의 경우, 최근 글로벌 탑티어 제약사와의 기술이전 계약을 통해 경쟁력을 명확히 입증했다. 이동기 대표는 "GalNAc 플랫폼은 글로벌 선두 기업들보다 약 10년 늦게 개발을 시작했지만, 지금은 전달 효율과 안전성 면에서 글로벌 최고 수준에 도달했다"고 말했다.

그가 중요하게 짚은 것은 또 하나는 타깃 전략이다. 그는 "쉬운 타깃들은 이미 글로벌 선두 기업들이 모두 선점했다"며 "올릭스는 시장성이 높고, 동시에 경쟁사들이 손대지 않은 신규 타깃을 찾아 차별화된 전략을 선택했다"고 설명했다. 이어 "이 전략 덕분에 글로벌 톱 제약사의 까다로운 기술 검토도 통과할 수 있었다"고 말했다.

이동기 올릭스 대표는 RNA 간섭(RNAi) 기술을 기반으로 치료제를 개발해온 과정을 다음과 같이 설명했다. 그는 "2000년대 후반 비대칭 siRNA 구조에 대한 독자 특허를 출원하면서 RNAi 기술이 약물로서 갖춰야 할 요건을 고민했고, 이에 따라 다양한 화학적 변형(chemical modification)을 적용하는 연구를 지속해왔다"고 말했다.

RNAi 치료제는 본래 센스(sense) 가닥과 안티센스(antisense) 가닥으로 구성된 이중가닥 구조를 갖는다. 이동기 대표는 이 가운데 센스 가닥을 짧게 설계하는 비대칭 구조를 통해 RNAi 기술의 가장 큰 난제로 꼽히는 오프 타깃(off-target) 효과를 구조적으로 낮췄다. 오프 타깃 효과란 약물이 표적이 아닌 유전자에 결합해 예기치 못한 부작용을 유발하는 현상을 의미한다.

그는 “비대칭 구조는 글로벌 경쟁사들의 플랫폼과 비교해 특허 회피 자유도(FTO)가 높을 뿐 아니라, 안전성 측면에서도 중요한 차별성을 갖는다"며 "RNAi 치료제에서 가장 큰 부작용 우려는 오프 타깃 효과와 면역 반응인데, 올릭스의 플랫폼은 비대칭 설계를 통해 오프 타깃 효과를 구조적으로 줄였고, 후보물질 선별 과정에서도 면역 반응 가능성을 정밀하게 검토해 안전성을 확보하고 있다"고 설명했다.

GalNAc 플랫폼 역시 이러한 집요한 연구의 연장선상에 있다. GalNAc은 간세포 표면의 ASGPR 수용체를 표적해 siRNA를 간으로 정밀하게 전달하는 기술이다. 그는 "2020년 초 미국에서 링커 케미스트리(linker chemistry) 기술을 도입한 후, 자체 링커인 '올릭스25(OliX XXV)'를 개발해 글로벌 수준의 전달 효율과 독성 프로파일을 갖췄다"고 말했다.

이동기 올릭스 대표는 "글로벌 선두 기업인 알나일람(Alnylam)과 애로우헤드(Arrowhead)보다 GalNAc 플랫폼 개발에서는 출발이 늦었지만, 과학적 혁신과 명확한 타깃 전략으로 기술 격차를 빠르게 좁히고 있다"고 강조했다. 그는 "GalNAc 플랫폼의 경우, 이미 경쟁사들이 개발을 선점한 주요 적응증이 많아, 올릭스는 초기에 타깃 자체의 차별성을 확보하는 전략을 택했다"고 설명했다. 이어 "보스턴 지사를 중심으로 하버드 의대 간질환 전문가 자문단과 협력해, 시장성과 과학적 타당성, 경쟁사 미개척 여부를 모두 충족하는 신규 타깃을 선정했다"고 말했다.

이러한 과학적 성과는 결국 글로벌 탑티어 제약사와의 기술이전 계약으로 이어졌다. 계약 대상으로 선정된 파이프라인은 'OLX702A'로, 간섬유화 및 대사이상 지방간염(MASH) 치료를 목표로 하는 RNAi 기반 후보물질이다. 이 약물은 인간 유전체 전장연구(GWAS, Genome-wide Association Study)를 통해 간섬유화 및 간경변 위험을 낮추는 유전자로 주목받고 있는 MARC1을 정밀하게 조절한다. MARC1은 간 대사질환과 깊은 연관이 있는 핵심 유전자로, 유전자 억제를 통해 지방간 개선뿐 아니라 간섬유화 억제 효과까지 기대할 수 있는 타깃이다.

이동기 대표는 "OLX702A는 기술력만으로 주목받은 것이 아니다라며 임상 데이터를 언급했다. 그는 “현재 호주에서 진행 중인 임상 1상에서 안전성을 확인하는 동시에, 지방간 환자를 포함한 환자군을 대상으로 약물의 예비 효능도 평가하고 있다고 말했다. 이어 그는 현재 공개 가능한 범위 내에서, 단 한 차례의 투여만으로 지방간 지표가 현저하게 개선됐고, 최소 6개월 이상 약효가 유지되는 결과가 나타났다고 강조했다.

이 같은 결과는 매우 독특하다. 그는 현재까지 전 세계 MASH 치료제 후보물질 중에서 단회 투여만으로 6개월 이상 효과가 지속된 사례는 단 한 건도 없었다고 말했다. 이러한 설명을 토대로 OLX702A가 차세대 글로벌 베스트 인 클래스(best-in-class) 치료제로 자리 잡을 가능성도 충분하다는 평가가 나온다. 그는 "지금은 지방간 치료제 시장 자체가 지방 축적 감소를 넘어 간섬유화와 간경변 예방, 치료로 관심이 확장되고 있다"며 "OLX702A는 이러한 치료 트렌드 변화 속에서 매우 독보적인 경쟁력을 갖췄고, 향후 임상에서도 추가적 가능성이 입증된다면 새로운 표준 치료제로 자리 잡을 수 있을 것"이라고 설명했다.

올릭스는 GalNAc 플랫폼 외에도 독자적인 'cp-asiRNA' 플랫폼을 보유하고 있다. 이 플랫폼은 간 외 조직(extra-hepatic)에 siRNA를 효율적으로 전달할 수 있는 기술로, 현재 RNAi 치료제 업계의 가장 큰 난제로 꼽히는 '간 외 조직 표적화' 문제를 해결할 가능성으로 주목받고 있다. 대부분의 siRNA 치료제는 간에만 집중돼 있는 상황에서, 올릭스는 피부와 안구 등 국소조직을 타깃으로 하는 차별화된 전략을 통해 이미 임상 단계에 진입한 글로벌 유일의 siRNA 플랫폼을 구축했다.

대표적 사례가 탈모 치료제 후보물질 'OLX104C'다. 이 약물은 탈모의 주요 원인인 안드로겐 수용체(AR)의 국소 발현을 억제하는 기전을 기반으로 한다. 특히 두피에 국소 투여했을 때 해당 부위에서는 강력한 약효를 발휘하면서도, 전신으로 유출될 경우 약물이 빠르게 분해되도록 설계됐다. 기존 탈모 치료제들은 성기능 장애와 같은 전신 부작용이 주요 한계로 지적돼 왔다. 이동기 대표는 "OLX104C는 국소 작용을 극대화하면서도 전신 부작용 위험을 획기적으로 낮춘 차세대 탈모 치료제로, 여성 탈모 치료에서도 안전성을 갖춘 것이 강점"이라고 설명했다.

황반변성 치료제 'OLX301A' 역시 글로벌 시장에서 주목받고 있는 핵심 파이프라인이다. 황반변성(AMD)은 노년층 실명의 주요 원인으로 꼽히지만, 현재 치료제는 습성(Wet AMD)에만 제한적으로 적용되고 있다. 건성 황반변성에 대한 승인된 표준 치료제가 있긴 하지만, 치료 기전상 신생혈관을 유도할 가능성이 있고, 급성 염증반응을 일으키거나 습성황반변성 반응을 일으킨다는 부작용과 극복해야하는 한계는 여전히 존재하는 상황이다.

OXL301A는 습성과 건성 모두의 동물 모델에서 유의미한 치료 효과를 확인했으며, 현재 진행 중인 임상 1상에서도 주목할 만한 결과를 도출하고 있다. 이동기 대표는 "일부 습성 AMD 환자에서, 망막 두께 변화가 없었음에도 시력 개선이 나타난 사례가 관찰됐다"며 "이는 단순한 혈관 신생 억제 효과가 아닌, 망막세포 자체의 기능 회복을 유도하는 기전 때문일 가능성이 높다"고 강조했다. 실제로 OLX301A는 기존 치료제에서 종종 발생했던 급성 염증 반응이나 습성 AMD 발생 위험 증가 같은 부작용이 관찰되지 않아, 안전성 면에서도 높은 평가를 받고 있다는 것이 그의 설명이다.

올릭스는 현재 중추신경계(CNS) 질환으로 플랫폼을 확장하는 전략도 적극 추진 중이다. CNS 치료제 개발의 최대 난제는 혈뇌장벽(BBB)을 효율적으로 통과하는 것이다. 올릭스는 기존의 척수강 주사(intrathecal injection) 방식 외에, BBB를 통과할 수 있는 셔틀 기술을 도입하기 위해 글로벌 기업들과 협력 중이다. 대표적인 사례로는 트랜스페린 수용체(TfR1)를 활용한 항체 기반 BBB 셔틀이 있으며, 올릭스는 이러한 플랫폼 도입을 통해 정맥주사 또는 피하주사로도 CNS 약물을 전달하는 기술 확보를 목표로 하고 있다. 이동기 대표는 "현재 내부 연구와 외부 협력 프로그램을 병행하고 있으며, 2026년 말에서 2027년 초 알츠하이머병과 파킨슨병 치료제의 임상 진입을 목표로 하고 있다"고 밝혔다.

RNAi 치료제 특유의 부작용 관리는 과학적으로도 중요한 이슈다. 올릭스는 독자적인 비대칭 구조 설계, 바이오인포매틱스(Bioinformatics) 분석을 통한 서열 기반 오프 타겟 최소화, RNA 화학적 변형을 통한 면역반응 억제, 엄격한 GLP 독성 시험을 통해 부작용 가능성을 원천적으로 제거하고 있다.

올릭스의 또 다른 강점은 단순한 기술력에 그치지 않고, BD(사업개발) 역량에서도 탁월하다는 점이다. 이동기 대표는 글로벌 제약사와의 협상에서 기술력 못지않게 중요한 것은 '철저한 소통'이라고 강조했다.

그는 "글로벌 제약사들은 단순히 기술이 좋다고 해서 계약을 맺지 않는다. 기술력은 기본이고, 그 이상으로 소통 속도와 대응 능력을 중요하게 본다"고 말했다. 그러면서 "우리는 질문이 들어오면 즉시 답변하고, 어떤 복잡한 이슈가 생겨도 하루 안에 정리된 의견을 전달한다. 글로벌 파트너들이 바로 이 점을 매우 높게 평가한다"고 밝혔다.

이 대표는 올릭스의 BD 전략이 '질문 대응'에서 그치지 않는다고 강조했다. 그는 "우리는 파트너사 내부 전문가들과 논의할 때도, 단순히 답을 주는 것이 아니라, 그들의 니즈를 정확히 분석해 먼저 해결책을 제시하고, 때로는 우리가 먼저 대안을 추천하는 적극적 접근을 한다"고 설명했다.

또한 그는 "기술이전 계약을 체결한 뒤에도, 우리가 가장 잘하는 것은 후속 관리, 즉 '딜 후 A/S'다. 많은 회사들이 계약을 따내고 나면 대응이 느려지고 관심이 줄어들지만, 우리는 딜 이후에도 초기보다 더 적극적으로 대응한다"고 말했다. 실제로 올릭스는 기술이전 이후에도 수시로 파트너사와 실시간 미팅을 진행하고, 진행 상황을 상세하게 공유하며 문제를 선제적으로 관리하고 있다.

이동기 대표는 "올릭스가 독자 플랫폼과 글로벌 기업과의 파트너링 전략을 통해 RNAi 업계에서 글로벌 탑티어 수준에 올라섰다"고 자신감을 드러내며, "2030년까지 올릭스의 후보물질들이 후기 임상에 진입하고, 장기적으로는 올릭스가 개발한 RNAi 치료제가 FDA 승인을 받아 환자들에게 실질적 혜택을 제공하는 것이 목표이자 꿈"이라고 밝혔다. 그는 이어 "올해 글로벌 제약 및 뷰티 분야 글로벌 1위 기업과 체결한 기술이전 계약은 단순한 연구협력이 아니라 글로벌 업계에서도 유례를 찾기 어려운 기념비적 성과이며, 시간에 따라 그 가치를 시장이 분명히 알게 될 것"이라 강조했다.