[끝까지HIT 7호] "중개 연구(Translational research)의 중요성을 강조하고 싶습니다. 지난 30년 간 기초 연구 결과물이 신약 개발의 성과로 이어지길 희망합니다."

자이메디는 신규 기전 타깃을 이용한 항암, 항섬유화 치료 후보물질 개발에 도전하는 바이오텍이다. 자이메디를 이끄는 김성훈 대표(연세대 약학대학 및 의과대학 겸임교수)는 2010년부터 2019년까지 의약바이오컨버전스 연구단장을 역임하며 혁신신약(First-in-class) 개발을 위한 융합연구플랫폼 사업을 추진한 바 있다.

이후 김 대표는 2019년 자이메디를 설립하고 바이오텍 창업의 길에 나섰다. 자이메디는 단백질 합성에 관여하면서 인체의 항상성 유지를 위해 다양한 기능을 수행하는 것으로 알려진 '아미노아실-tRNA 합성(Aminoacyl-tRNA SynthetaseㆍARS) 효소'를 타깃으로 해 'HOMEOS'라고 하는 혁신신약 개발 플랫폼을 보유하고 있다.

김성훈 대표는 "혁신신약 개발이 가능하려면 오리지널 연구는 학계에서 나올 수밖에 없다고 생각한다"며 "혁신신약은 깊이 있는 기초 연구가 중개 연구를 통해 증명되고, 이 결과가 신약 개발로 이어져야 가능하기 때문"이라고 말했다.

김 대표는 이어 "ARS 효소들의 숨겨진 기능을 밝히는데 10여년을 연구한 후 다시 10여년의 중개 연구를 통해 이 효소들의 의약학적 중요성들을 확신했고, 이를 혁신신약 개발로 이어 나가겠다는 뜻이 생겨 지난 2019년 자이메디를 설립했다"며 바이오텍 창업 배경을 설명했다.

자이메디는 폐동맥 고혈압(PAH) 치료제뿐만 아니라 KRAS 조절 항암제와 비알코올성지방간염(NASH) 치료제 개발에도 나서고 있다. <끝까지 HIT>는 인천 송도 자이메디 본사에서 김성훈 대표를 만나 혁신신약 개발에 나선 이유와 회사의 향후 계획을 들어봤다.

자이메디의 리드 파이프라인은 폐동맥 고혈압 신약 후보물질인 'ZMA001(개발코드명)'이다. 회사는 지난 7월 미국 국립보건원(NIH) 산하 심장, 폐, 혈액연구소(The National Heart, Lung, and Blood InstituteㆍNHLBI)와 폐동맥 고혈압 신약 후보물질 ZMA001의 개발에 대한 공동 연구개발 협약(Cooperative Research and Development AgreementㆍCRADA)을 체결했다. 이번 협약에 따라 자이메디와 NHLBI는 ZMA001의 임상 개발을 공동으로 추진하고, NHLBI의 폐동맥 고혈압 임상의 및 중개연구팀과 협력해 NIH 임상센터에서 임상을 수행할 예정이다.

김 대표는 "지난해부터 NIH와 ZMA001의 임상 협력에 대한 논의를 진행해 왔다. NIH가 자이메디의 ZMA001의 혁신성과 효력을 인정해 공동으로 임상 개발에 나서게 된 것"이라며 "미국 정부는 개발 약물이 치료제가 없는 환자들에게 새로운 혜택(Benefit)을 줄 수 있는 혁신성이 있다고 판단하면 그 개발을 지원하는 CRADA 프로그램을 운영하고 있다. ZMA001이 이 프로그램에 채택돼 10월부터 우선 건강한 사람들을 대상으로 첫 투약이 이뤄질 예정"이라고 말했다.

그는 이어 "미국에서 32명을 대상으로 임상 1상을 진행할 계획"이라며 "미국 정부에서 임상 프로그램을 주관하기 때문에 많은 임상 비용을 절약할 수 있지만, 무엇보다 이번 공동 연구개발을 통해 NIH의 선진 임상 연구 노하우 등을 습득할 것"이라고 덧붙였다.

지난 2021년 5월 암젠(Amgen)의 KRAS G12C 변이체에 대한 표적치료제인 '루마크라스(Lumakras)'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인을 받았다. 루마크라스 출시 이후 지난 40년간 난공불락으로 여겨져 왔던 KRAS 타깃의 신약 개발이 활발해지고 있다.

자이메디는 회사 고유의 항암 타깃 AIMP2-DX2를 이용해 KRAS 변이에 의해 발생한 암을 치료할 수 있는 신규 기전의 항암제를 개발하고 있다. 회사는 이를 통해 현재 문제가 되고 있는 다양한 KRAS 변이에 범용적으로 대응할 수 있는 장점이 있다고 강조했다.

김성훈 대표는 "자이메디가 개발 중인 KRAS 저해 항암 후보물질은 다양한 KRAS 변이에 관계 없이 약효를 나타내는 것이 특징"이라며 "이미 개발됐거나 현재 개발 중인 KRAS 변이 항암제들에 대한 내성이 미래에 발생할 것으로 예상된다. 자이메디는 이러한 내성을 극복할 수 있는 차세대 항암제 시장에 대비한 약물을 개발하고 있다"고 말했다.

국내 벤처캐피탈(VC)은 차별화된 연구개발(R&D) 및 탄탄한 사이언스 경쟁력을 보유한 자이메디에 러브콜을 보냈다. 자이메디는 지난 2021년 190억원 규모의 시리즈 A 투자를 유치했고, 투자 혹한기 상황임에도 불구하고 올해 5월 160억원 규모의 시리즈 A 브릿지 투자 유치에도 성공했다. 시리즈 A 브릿지 라운드에는 기존 투자자인 컴퍼니케이파트너스, 에이티넘인베스트먼트, UTC인베스트먼트 등이 후속 투자를 진행했다. 또 KDB산업은행, 한국벤처투자, 메디톡스벤처투자, CKD창업투자 등이 신규 투자자로 참여했다.

마지막으로 김 대표는 "자이메디의 연구 문화는 'SMART(Speedy, Motivated, Accurate, Responsible, Transparent)'로 대변된다. 시장을 선점하는 속도, 각자가 맡은 일에 주인의식을 가지는 자발적 동기, 깊이 있는 지식과 정확한 데이터가 중요하다"며 "환자의 생명을 구한다는 책임의식과 회사 내외부간 투명한 소통 문화를 유지해 향후 글로벌 기업이 될 수 있다는 자신감으로 이에 걸맞는 기업 문화를 조성할 것"이라고 포부를 밝혔다.