식품의약품안전처(처장 오유경)는 12일 알파-만노사이드축적증 환자의 비중추신경계 증상 치료에 사용하는 수입 희귀의약품 '람제데주10밀리그램(벨마나제알파)'를 허가했다고 밝혔다.

알파-만노사이드축적증은 리소좀 내 알파-만노사이드분해효소 결핍으로 인해 만노스가 포함된 올리고당이 분해되지 못하고 축적돼 안면 및 골격 이상, 면역결핍 등이 나타나는 질환이다. 

람제데주10밀리그램은 유전자재조합 알파-만노사이드분해효소다. 

알파-만노사이드축적증 환자에서 부족한 이 효소를 보충해 장기 내 만노스가 포함된 올리고당의 축적을 감소시키고 비중추신경계 증상을 완화한다는 게 식약처 설명이다. 

종전에는 알파-만노사이드축적증 환자에 허가된 치료제가 없었지만 이번 허가에 따라 해당 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.

식약처 관계자는 "앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 희귀질환 환자에게 새로운 치료제가 신속하게 공급되어 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정"이라고 밝혔다.