2026년부터 첨단재생의료 분야에서 임상연구와 치료로 이어지는 속도가 한층 빨라질 전망이다. 난치질환 기준이 구체화되고, 중·저위험 연구의 비임상시험 자료 부담이 완화 된다. 해외 임상자료를 활용한 치료 연계도 본격 허용된다. 

정부 주도의 임상연구도 새롭게 추진되면서 환자 접근성 확대에 초점이 맞춰진 제도 정비도 이뤄진다. 

28일 보건복지부에 따르면 지난 10월 16일 열린 제2차 핵심규제 합리화 전략회의의 후속 조치로 첨단재생의료 임상연구 활성화와 치료 실시 촉진을 위한 규제 개선 방안을 마련해 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 정책위원회에 보고했다. 

이번 개선안의 핵심은 2026년 1월 1일부터 시행되는 가이드라인 개정을 통해 연구자와 의료기관의 예측 가능성을 높이고, 치료로의 연계를 앞당기는 데 있다. 제도 적용 시점과 기준이 명확해지면서, 기업 역시 연구개발 일정과 허가·치료 연계 전략을 보다 중장기적으로 설계할 수 있을 것으로 예상된다.

복지부에 따르면 난치질환 기준이 구체화된다. 

기존에는 중대·희귀질환과 달리 난치질환에 대한 명확한 정의가 없어 연구자가 치료 대상 여부를 사전에 판단하기 어렵다는 지적이 제기돼 왔다. 

이에 복지부는 질환명을 나열하는 방식 대신 △기존 치료에 반응이 미약한 경우 △근본적 치료 수단이 없는 경우 △기저질환 등으로 회복 가능성이 희박한 경우 등 구체적인 판단 기준을 제시했다. 

그간 심의위원회에 상정됐던 사례를 유형별로 정리해 치료계획 심의 가이드라인에 반영했다. 해당 개정안은 2026년 1월 1일부터 시행된다. 

그간 위험도가 상대적으로 낮은 연구임에도 고위험 연구와 동일한 수준의 비임상시험 자료를 요구하면서 연구 진입 장벽이 높다는 문제가 제기됨에 따라 중·저위험 첨단재생의료 임상연구에 대한 비임상시험 자료 부담도 완화했다.

복지부는 세포 유형별로 제출 자료 범위를 차등화하고, 기존 연구문헌으로 대체할 수 있도록 했다. 비임상시험이 기술적으로 불가능하거나 의미가 없는 경우에는 제출을 생략할 수 있도록 기준도 명시했다. 해당 안 역시 2026년 1월 1일부터 개정 가이드라인이 적용된다. 

또한 복지부는 2025년부터 시행 중인 기획형 규제샌드박스를 2026년에 확대 운영해, 해외 임상시험·연구 결과나 법 제정 이전 국내 임상연구 결과를 기반으로도 치료계획 심의가 가능하도록 할 방침이다. 

이를 위해 2026년 2월 중 규제샌드박스 과제를 공고하고 참여 의료기관과 세포처리시설을 모집할 예정이다. 업계에서는 글로벌 임상 데이터를 보유한 기업일수록 국내 치료 연계 속도를 높일 수 있는 환경이 마련됐다는 평가가 나온다.

일본 등 해외 원정치료 수요가 있으나 국내에서 치료가 이뤄지지 않고 있는 질환을 중심으로 자가 줄기세포·면역세포 치료의 안전성과 효과를 확인하는 다기관 임상연구도 계획됐다. 복지부는 퇴행성 관절염, 만성통증 등을 대상으로 2026년 3월 중 연구 과제를 공모할 예정이다. 

이와 함께 2026년에는 임상연구 및 치료계획 심의의 신속성과 편의성을 높이기 위해 심의 인력을 확충하고, 전문위원 인력 풀을 확대하는 등 심의 체계 전반을 보강할 계획이다. 

복지부 정경실 보건의료정책실장은 "첨단재생의료는 사람의 신체 구조‧기능을 재생‧회복하여 근원적 치료를 가능하게 하는 기술로 중대·희귀·난치 질환에 새로운 치료 가능성을 제시하고 치료의 패러다임을 전환한다"며 "이번 규제 개선을 통해 임상연구를 활성화하는 한편 치료 실시를 앞당기고, 연구자 중심의 혁신기술 개발을 촉진해 환자들의 치료기회를 확대할 수 있도록 지속적으로 제도를 보완하겠다"고 말했다.